ALS/MND國(guó)際聯(lián)盟第25屆年會(huì)集體合影

    12月13日，東方絲雨專程拜訪了剛剛參會(huì)歸國(guó)的北京大學(xué)第三醫(yī)院樊東升教授，就病友們關(guān)心的問(wèn)題，請(qǐng)他介紹了本屆年會(huì)的最新研究進(jìn)展。

東方絲雨張紅宇與樊東升教授（中）、劉曉魯博士（右）合影

    忙碌的會(huì)期，熱烈的研討，樊東升教授將各國(guó)專家們?cè)谀陼?huì)上關(guān)于ALS治療進(jìn)展方面的發(fā)言歸納概括：

1、來(lái)自西班牙的Mora教授代表AB10015 研究團(tuán)隊(duì)，報(bào)告Masitinib(馬賽替尼)治療ALS的III期臨床試驗(yàn)結(jié)果，應(yīng)用劑量為4.5mg/kg/天的馬賽替尼聯(lián)合利魯唑治療，可顯著延緩病情進(jìn)展，改善患者生活質(zhì)量，延緩呼吸功能惡化。

2、來(lái)自美國(guó)的Shefner教授報(bào)告了VITALITY-ALS研究的結(jié)果。在早先進(jìn)行的Tirasemtiv治療ALS 的IIb期臨床試驗(yàn)中，雖然Tirasemtiv在主要終點(diǎn)事件ALSFRS-R變化方面并未表現(xiàn)出顯著延緩作用，但使呼吸功能和肌肉力量的惡化顯著減慢。而VITALITY-ALS研究是有關(guān) Tirasemtiv治療ALS的III期臨床試驗(yàn)，經(jīng)過(guò)24周治療后，并未發(fā)現(xiàn)Tirasemtiv對(duì)呼吸功能或其他次要終點(diǎn)有顯著作用。

3、來(lái)自德國(guó)烏爾姆大學(xué)的Ludolph教授介紹了1mg/d的雷沙吉蘭合用利魯唑治療ALS的隨機(jī)雙盲試驗(yàn)，并未發(fā)現(xiàn)雷沙吉蘭治療組和對(duì)照組相比在ALSFRS-R評(píng)分和呼吸功能方面有顯著差異。

4、來(lái)自美國(guó)卡羅萊納的Brooks教授介紹了Ibudilast（異丁司特，MN-166）治療ALS的臨床試驗(yàn)，研究顯示異丁司特耐受性和安全性良好且在改善生存期方面有一定的臨床效果。Nusinersen (SpinrazaTM)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)治療脊肌萎縮癥（SMA）是反義寡核苷酸（ASO）治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的里程碑。Ionis公司的Bennett教授總結(jié)了針對(duì)SOD1、C9orf72及ATXN2基因設(shè)計(jì)的ASO藥物在ALS治療方面的嘗試，其中SOD1Rx已進(jìn)入II期臨床研究。

5、來(lái)自英國(guó)謝菲爾德大學(xué)的研究人員利用AI技術(shù)預(yù)測(cè)吉非替尼可能是治療ALS的有效藥物。吉非替尼是治療乳腺癌、肺癌等腫瘤的靶向藥物，通過(guò)抑制EGFR下調(diào)膠質(zhì)細(xì)胞激活，在SOD1突變小鼠模型中顯示有延緩起病的作用。

6、來(lái)自荷蘭等歐洲多個(gè)國(guó)家的學(xué)者對(duì)碳酸鋰治療ALS的三項(xiàng)臨床試驗(yàn)進(jìn)行基于藥物-基因相互作用的薈萃分析，發(fā)現(xiàn)攜帶UNC13A突變的患者，經(jīng)過(guò)碳酸鋰治療生存期可能有顯著延長(zhǎng)。因此，后續(xù)可能將基因型結(jié)果引入臨床試驗(yàn)的分組和評(píng)價(jià)，并優(yōu)化方案，結(jié)合基因分型啟動(dòng)新的碳酸鋰試驗(yàn)。