ALS，也就是俗稱的“漸凍癥”，一直是無(wú)法治愈的神經(jīng)系統(tǒng)絕癥。如今，美國(guó)西北大學(xué)的科學(xué)家們第1次發(fā)現(xiàn)了可以扭轉(zhuǎn)上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化，治療漸凍癥。

      發(fā)表在《臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上，標(biāo)題為“Improving mitochondria and ER stability helps eliminate upper motor neuron degeneration that occurs due to mSOD1 toxicity and TDP‐43 pathology”(改善線粒體和內(nèi)質(zhì)網(wǎng)的穩(wěn)定性有助于消除由mSOD1毒性和TDP-43病理學(xué)引起的上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性)，通訊作者為美國(guó)西北大學(xué)范伯格醫(yī)學(xué)院神經(jīng)內(nèi)科的P. Hande ?zdinler。

      在早前的研究中，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)實(shí)驗(yàn)室開(kāi)發(fā)的化合物NU-9可以減少關(guān)鍵細(xì)胞系中蛋白質(zhì)的錯(cuò)誤折疊，而且它能穿過(guò)血腦屏障。蛋白質(zhì)錯(cuò)誤折疊和細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)聚集則是ALS上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病變的重要因素。

      在新實(shí)驗(yàn)中，服用NU-9的小鼠線粒體(細(xì)胞的能量產(chǎn)生者)和內(nèi)質(zhì)網(wǎng)(細(xì)胞的蛋白質(zhì)產(chǎn)生者)逐漸恢復(fù)健康和完整。實(shí)驗(yàn)組小鼠上運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元較完整，胞體較大，樹突無(wú)空洞。經(jīng)過(guò)60天治療后，神經(jīng)元退化得到逆轉(zhuǎn)，恢復(fù)到與健康神經(jīng)元相似的水平

      參考資料：

      【1】https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ctm2.336

      【2】https://www.sciencedaily.com/releases/2021/02/210223110414.htm

譯|前瞻經(jīng)濟(jì)學(xué)人APP資訊組

來(lái)源|網(wǎng)易新聞前瞻網(wǎng)

專家解讀|鄒漳鈺

編輯|格格