研究進展
頭腦風暴終極臨床數(shù)據(jù)顯示無顯著減緩ALS進展作用
編輯：user
來源：東方絲雨漸凍人罕見病關(guān)愛
發(fā)布：2020-11-24
瀏覽：3299
BrainStorm細胞治療公司的NurOwn干細胞療法，在第3期臨床試驗的主要數(shù)據(jù)顯示，沒有顯現(xiàn)出能有效減緩ALS的疾病進展作用。
該療法臨床試驗確實在一組早期ALS患者中，產(chǎn)生了具有臨床意義的反應(yīng)，盡管在統(tǒng)計學(xué)上與安慰劑相比，獲益并沒有統(tǒng)計學(xué)的有意義差別。
Brainstorm的首席執(zhí)行官Chaim Lebovits在一份新聞稿中說：“與其他最近的ALS臨床試驗相比，該臨床試驗包括了，病情進展快速的ALS人群，數(shù)據(jù)顯示出，在早期的患者中，治療效果會更好于晚期患者。
參與試驗的主要研究人員之一，波士頓希斯利中心（Healey Center for ALS）負責人，波士頓大眾綜合醫(yī)院（Mass General Hospital）神經(jīng)病學(xué)主席 ，醫(yī)學(xué)博士Merit Cudkowicz說：“充分探索這一發(fā)現(xiàn)是很重要 ?！?/span>
哈佛大學(xué)神經(jīng)病學(xué)教授Cudkowicz說：“鑒于ALS的多種變異性，治療效果的測量，可能受到疾病進展的嚴重程度影響，包括疾病進展率在較低范圍內(nèi)的表現(xiàn)，這一點是不足為奇。此外，觀察到NurOwn具有明確的預(yù)期生物學(xué)作用，與預(yù)先指定的疾病和治療相關(guān)的生物標志物，是有發(fā)生了重要的變化。
Brainstorm的首席執(zhí)行官Lebovits指出，該公司正在與美國食品和藥物管理局進行積極討論，監(jiān)管機構(gòu)也致力于對這些數(shù)據(jù)進行優(yōu)先審查，以確定是否存在支持批準該治療途徑。
這一臨床試驗最終詳細數(shù)據(jù)，將在即將舉行的科學(xué)會議上發(fā)表，并會發(fā)表在同行評審的科學(xué)雜志上。
NurOwn是使用人自身的 間充質(zhì)干細胞MSC，它們能夠產(chǎn)生不同的細胞類型，從而促進和支持神經(jīng)細胞修復(fù)。
從骨髓中收集MSC，然后將它們培養(yǎng)和擴增，成為成熟成的神經(jīng)營養(yǎng)因子（促進神經(jīng)組織生長和存活的化合物）的細胞。然后，通過注射入椎管將成熟細胞重新注入患者體內(nèi)。
在第2期臨床研究中發(fā)現(xiàn)，對病情快速進展的ALS患者顯現(xiàn)出有效反應(yīng)后，Brainstorm才啟動了第3期臨床試驗，以證實NurOwn能在廣泛的患者中得到治療益處。
有189名發(fā)展迅速的ALS患者，參與第3期臨床試驗，評估了NurOwn的安全性和有效性。隨機分配給參與者，每隔一個月接受三次NurOwn或安慰劑注射。
這項研究的主要目標是評估該療法的安全性，以及在疾病進展減慢方面，是否優(yōu)于安慰劑？給藥后28周（七個月），通過ALS功能評定量表 （ALSFRS- R）進行比較。
次要目標，包括疾病未有進展的患者比例，總ALSFRS-R下降以及功能和生存率的綜合分析。以及無氣管造口術(shù)和總體生存率，以及腦脊液（CSF）生物標志物的水平。腦脊液是包圍大腦和脊髓的液體。
終極數(shù)據(jù)顯示，與接受安慰劑治療的患者疾病進展（27.7％）相比，接受NurOwn治療的患者中疾病進展（34.7％）只有輕微差異。該差異并未達到統(tǒng)計學(xué)上的顯注性，（也就是說沒有實質(zhì)性治療意義）。
接受治療七個月的小組，ALSFRS-R得分的平均變化（NurOwn組為-5.52，而安慰劑組為-5.88）無顯著的差異，這意味著該試驗未能同時滿足其主要和次要效能目標。
值得注意的是，在疾病早期進展較慢的患者身上觀察到更大的治療反應(yīng)。在這一組中，接受NurOwn的人群中有34.6％達到了主要目標，而使用安慰劑的人群中只有15.6％。在接受NurOwn的ALSFRS-R總評分平均下降為-1.77，安慰劑為-3.78，這表示接受細胞的治療改善得到2.01分。
盡管兩組之間的差異仍未達到統(tǒng)計學(xué)顯著性，但它們被認為具有一定的臨床意義。